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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

强化责任担当 坚持真抓实干******

　　强化责任担当 坚持真抓实干(新时代新征程新伟业)

　　看基层林业部门如何加强生态建设，提升生态服务功能；看基层窗口单位如何在优化服务上下功夫，改善群众办事体验感；看党员突击队如何创新工作模式，助力推动协同创新……在“新时代新征程新伟业”主题采访活动中，本报记者走进基层党政机关，走进田间地头，走进工厂车间，深入采访基层党员干部，描绘广大党员干部立足本职、扎根一线的奋斗足迹，展现他们深入贯彻落实党的二十大精神的积极作为，充分发挥先锋模范作用的担当精神，主动问需、靠前服务的责任意识。

　　奋斗创造奇迹。路虽远，行则将至；事虽难，做则必成。只要我们有愚公移山的志气、滴水穿石的毅力，脚踏实地，埋头苦干，积跬步以至千里，就一定能够把宏伟目标变为美好现实。

　　——编 者

　　在山西，本报记者随同右玉县林业局干部下乡调研，看当地如何加强林业生态建设，让塞上绿洲更秀美；

　　在福建，本报记者随同晋江市工业和信息化局干部走访企业，看当地如何把优化民营企业发展环境的部署要求进一步落到实处；

　　在甘肃，本报记者随同玛曲县自然资源局干部下乡调研，看当地如何加强草原保护修复，持续提升生态功能……

　　在“新时代新征程新伟业”主题采访活动中，本报记者走到基层一线，见证、记录基层广大党员干部强化责任担当，坚持真抓实干，切实把党的二十大提出的目标任务落到实处。

　　担当作为，把各项工作抓紧抓好

　　立足本职，真抓实干，把贯彻落实党的二十大精神转化为实际成效

　　在山西省右玉县林业局干了近40年、再有几个月就要退休的技术员赵守忠，工作热情一点没减。为贯彻落实党的二十大报告提出的“科学开展大规模国土绿化行动”部署要求，他想多出把力。20年前，赵守忠帮助当地村民李云生绿化万亩荒山；这段时间，他又忙着引导李云生改造低效林，在以柠条为代表的低效林里补种沙棘等经济林，完善种植结构。

　　经过70多年的接力奋斗，人工造林近170万亩，治理沙化土地200多万亩，右玉从曾经风沙成患的“不毛之地”，变成如今林木绿化率达57%的“塞上绿洲”。“坚持山水林田湖草沙一体化保护和系统治理，右玉的绿化已从以前的单一种树转向林业综合生态治理。”赵守忠说。

　　用新的伟大奋斗创造新的伟业，广大党员干部积极担当作为，把各项工作抓紧抓好，让人民群众看到贯彻落实党的二十大精神的实际成效。

　　“请各位企业主及时申报本次贷款，我们将组织专班连夜审批。”晋江市工业和信息化局局长林永红的一条信息提醒，帮助华宇铮蓥集团顺利申请到3000万元鞋服产业专项贷款。

　　针对企业反映较为集中的资金周转问题，2022年10月，福建省出台纺织鞋服产业纾困专项资金贷款政策。林永红边组织专人加班审批，边通过电话、微信等向重点企业宣讲政策。

　　“贯彻落实党的二十大精神，当地干部主动问需、靠前服务、跟进回访，进一步支持中小微企业发展。”采访林永红时，一处细节引起本报记者刘晓宇的注意：林永红的手机一直在闪烁震动，原来政企互动微信群里，市工信局的干部正为企业主解答疑问、解释政策，“一企一策”开展服务。

　　来到黑龙江哈尔滨新区行政审批局，进门入口处墙面上“先行先试、敢闯敢试”几个大字让本报记者刘梦丹印象深刻：2022年初，新区行政审批局推出全程代办便民举措，审批事项办理时间大幅缩短。“贯彻落实党的二十大报告提出的‘深化简政放权、放管结合、优化服务改革’部署要求，当地干部既在‘放’上求突破，又在‘管’上促规范，更在‘服’上下功夫、求实效，进一步优化营商环境，以提升企业和群众办事的体验感。”刘梦丹说。

　　履职尽责，确保决策部署落地见效

　　从全面加强生态环境保护到推进乡村振兴，广大党员干部一步一个脚印

　　到养殖企业巡访，河南黄河湿地国家级自然保护区三门峡管理处副主任杨战锋很“较真”：每个角落都要转到，还要仔细确认养殖数量是否符合要求。实地跟踪采访，本报记者王者体会颇深：“党的二十大报告提出‘推动绿色发展，促进人与自然和谐共生’，当地党员干部正以更大力度推进生态修复治理，建设大美湿地。”

　　2021年下半年，河南省林业局先后发布沿黄河湿地自然保护区鱼塘畜禽养殖、果树种植整改的指导意见，要求核心区、缓冲区停止养殖，对实验区畜禽养殖签订多方共管协议，并对果树规范种植提出相应整改意见。一年多来，三门峡管理处排查出黄河湿地13家畜禽养殖场、1500余户农户，全部完成整改并签订了规范养殖、种植协议。如今，保护区湿地生态环境持续向好，每年来三门峡越冬的大天鹅达到上万只。

　　在甘肃省甘南藏族自治州玛曲县，当地持续推动以草定畜、定牧，牧民放养牛羊数量减了，收入增了。牧民才旦扎西领办的玛曲县合家绵羊园藏羊养殖专业合作社，采取联合放牧、集中饲养以及舍饲养殖等方式，效益比分户散养提高20%以上。“坚持生态优先、绿色发展，我们将继续完善政策措施，提高牧户以草定畜、定牧积极性，确保让超载牲畜‘减得下’、牧民收入‘涨得了’、草原生态‘变得好’。”玛曲县草原监理站副站长周永燊说。

　　在玛曲县蹲点调研一星期，本报记者付文感受深切：“基层党员干部把本职工作抓实抓细，就能确保各项决策部署落地见效。”

　　从全面加强生态环境保护到全面推进乡村振兴，基层党政机关广大党员干部正以奋发有为的精神状态，撸起袖子加油干，一步一个脚印把党的二十大作出的重大决策部署付诸行动、见之于成效。

　　扑下身子，干实事谋实招求实效

　　弘扬党的光荣传统和优良作风，在推进高质量发展中不断展现新作为

　　穿上鞋套，拿起工具，不一会儿就在蔬菜大棚里忙出一头汗来……跟踪采访江西省永丰县蔬菜产业发展中心工作人员，本报记者朱磊对这些“特殊菜农”的工作有了更多了解，“菜农的大棚就是他们的‘办公室’，有时为了一项技术创新，要在这里埋头攻关好几年。”

　　这些年，永丰县蔬菜产业发展中心的十几名机关工作人员组成3支技术小分队，联合乡镇农技人员，为全县职业菜农常态化提供产前、产中、产后服务。贯彻落实党的二十大报告提出的“强化农业科技和装备支撑”部署要求，永丰县蔬菜产业发展中心主任江志新还有新的打算：“随着菜农们技术水平和经营理念的提升，我们的创新步伐必须加快，未来要在组建全县蔬菜产业技术体系方面下更大力气。”

　　在重庆两江协同创新区，跟随两江新区科技创新局副局长董涛到企业调研，让本报记者王欣悦印象深刻的是该局探索形成“三个一”服务机制，即服务协同创新区的党员突击队员每月到驻点联系企业上班不少于两个半天；原则上每季度组织召开一次志愿服务工作推进会；每个党员服务小组梳理确定一个特色亮点项目。“贯彻落实党的二十大报告提出的‘加快实施创新驱动发展战略’的部署要求，科技创新局党员干部干劲十足，着力推进协同创新，助力建设科创高地。”王欣悦说。

　　走进四川天府新区成都片区，只见低矮山丘绵延起伏，花草树木错落有致。这些看似不起眼的花草树木，也倾注了不少当地干部的心血。天府新区公园城市建设局重大项目和公建配套处副处长邱伟和同事几乎跑遍成都各大苗木基地，才选中适宜的本地乔木乌桕，树形遒劲，价格不贵，养护费也不高。

　　“可供选择的非本地苗木不少，但我们从保持自然生态系统的原真性和完整性出发，尽可能使用本地苗木。”邱伟说，“建设公园城市，必须秉持尊重自然、顺应自然、保护自然的原则，厚植生态本底。”

　　“党的二十大报告提出，弘扬党的光荣传统和优良作风，促进党员干部特别是领导干部带头深入调查研究，扑下身子干实事、谋实招、求实效。”跟随天府新区公园城市建设局干部到建设项目实地走访、现场办公，本报记者王明峰感触颇深：“面对新形势新任务，党员干部唯有扑下身子真抓实干，方能在推进高质量发展中不断展现新作为。”( 人民日报 本报记者 孙 振)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）